Eiger是一家共同努力开发新和商业化化靶向疗法外科手术致使常见和时是常见病因的生物制止痛新公司。近日，该新公司宣布，已在American市场热卖Zokinvy（lonafarnib），该止痛于2020年11年底获得AmericanFDA许可，主要用途外科手术早衰症（Progeria，又称：哈望月-埃克塞特早衰症候群，HGPS）和早衰样核纤层蛋白病（Progeroid Laminopathies，PL）症状，下降遇害不确定性。在临床试验当中，Zokinvy外科手术将遇害率下降了60%（p=0.0064），%-延长2.5年。许多症状使用该用止痛已时是过10年。
值得一提的是，Zokinvy是世界第一个获批外科手术早衰症和早衰样核纤层蛋白病（PL）的用止痛。在许可的同时，FDA颁发给Eiger一张常见精神科病因这两项审查凭证（PRV），以奖励该新公司在早衰症行业做的表彰。在11年底23日，Eiger宣布，已将这张PRV以9500万美元转手，根据早衰症研究非营利组织（PRF）的合作和供应协议，Eiger保有了50%的收益，即4750万美元。
Eiger首席零售业官Eldon Mayer表示：“Zokinvy是为已被假定能下降早衰症症状遇害不确定性的用止痛。为了履行对症状的承诺，我们建立了Eiger OneCare， 这一学术性著手，包括由专业护理经理、作废专家提供的个性化支持者、为都需的症状提供的共同预约援助以及目的帮助寻求Zokinvy外科手术的症状的其他症状支持者免费。”
在American，大多数已确定的Zokinvy符合标准症状已通过Eiger的世界缩减准入著手放弃了Zokinvy外科手术，现有已加入到Eiger OneCare，这将有效地才成功过渡到Zokinvy商业化供应。
在American，Zokinvy通过这两项审查程序获得许可，该止痛现有也在放弃拉丁美洲止痛品管理局（EMA）的减缓审计。此前，Zokinvy已被AmericanFDA和欧盟EMA授予外科手术早衰症和早衰样核纤层蛋白病的孤儿止痛参赛权（ODD）、被FDA授予冲破物参赛权（BTD）和常见精神科病因参赛权（RPDD）。
早衰症和早衰样核纤层蛋白病（PL）是一独特的、时是常见、性状性早衰性病因，可加剧学龄前过早衰老，减缓年轻症状的遇害。若未经外科手术，早衰症学龄前将死于心脏病，平均遇害年岁14.5岁。有约，世界约有400事例早衰症学龄前、200事例PL学龄前，其当中据估计180事例学龄前和年轻已被早衰症研究非营利组织（The Progeria Research Foundation）确认，其当中据估计20人在American、23人在拉丁美洲。
Zokinvy是一种首创的、口服法尼基转移酶抑制剂（FTI），可受阻早衰蛋白的法尼基化。该止痛是一种病因修正疗法，在早衰症学龄前和年轻当中具有显著的生存益处。在早衰症症状当中，Zokinvy将遇害率下降了60%（p=0.0064），平均生存时间段增加了2.5年。最常见的不良底物是胃肠道底物（呕吐、腹泻、恶心），大多数为轻度或当中度（1级或2级）。许多早衰症症状已放弃了不间断10年以上的Zokinvy外科手术。
早衰症（HGPS）是一种常见的、致命的学龄前减缓衰老的性状性病因。该病是由编码核纤层蛋白A（lamin A）的LMNA基因当中的一个点甲基化引来的，归因于法尼基化反常的、有毒性的早衰蛋白（progerin）。核纤层蛋白A是肝细胞质结构脚架的一大部分，在肝细胞质结构和基本功能方面造就关键作用。早衰症学龄前才会死于不良影响数百万也就是说衰老的相同病因——心血管疾病，但患儿遇害的平均年岁为14.5岁。早衰症病因表现包括致使息肉、硬皮病样皮肤、浑身胆固醇营养不良、脱发、关节挛缩、骨骼外阴、浑身动脉粥样穿孔减缓、心血管基本功能下降和当中风。有约，在世界区域内，约有400事例早衰症学龄前症状。
早衰样核纤层蛋白病（progeroid laminopathies）是由核纤层蛋白A（lamin A）和/或Zmpste24基因的一系列甲基化引来的减缓衰老的性状，这些甲基化归因于不同于早衰蛋白的法尼基化蛋白。虽然不归因于早衰蛋白，但这些基因甲基化才会加剧与早衰蛋白有重叠但有区别的病因表现。总的来说，在世界区域内，早衰样核纤层蛋白病的发病率可能高于早衰症。
lonafarnib是Eiger新公司从默沙东许可后获得，该止痛是一种结构上鲜明的、处于后期开发新阶段的、以法尼基转移酶为靶点的口服活性抑制剂，法尼基转移酶是通过名为萜化的过程加入蛋白质的剪裁。早衰蛋白是一种法尼基化的反常蛋白，被忽视不能被切割成，加剧与核膜紧密结合，从而加剧核膜有机体的改变和随后的肝细胞损伤。lonafarnib可受阻早衰蛋白的法尼基化，已被声称可显著下降早衰症学龄前的遇害不确定性。
除了外科手术早衰症和早衰样核纤层蛋白病除此以外，Eiger新公司也正在开发新lonafarnib外科手术丁型高血压病原体（HDV）染病。2018年12年底底，FDA和EMA分别授予了lonafarnib外科手术丁型高血压病原体染病（HDV）的冲破物参赛权（BTD）和这两项用止痛参赛权（PRIME）。lonafarnib可抑制肝细胞才会内HDV激活的萜化步骤，在病原体组装阶段受阻病原体生命周期。
来自多项II期医学研究的数据声称了基于lonafarnib的建议书外科手术HDV病原体的和安全性，数据揭示，在先前未放弃外科手术（初治）的HDV病原体当中，基于lonafarnib的建议书达到了使HDV RNA水平下降≥2log10以及天冬氨酸氨基转移酶（ALT）也就是说化的联合主要终点，这体现了肝脏境况和病原体学应答的改善。现有，该止痛正处于一项关键性的HDV III期医学研究当中。
丁型高血压是由HDV染病引来，是最致使的一种生命病原体性高血压类型。丁型高血压只能在空投流感病毒病原体（HBV）的个体当中作为共染病而发生，引发比流感病毒更致使的肝脏病因，并且才会加快肝纤维化、肝癌和肝基本功能衰竭。丁型高血压是一种受阻世界生命健康的病因，该病可能不良影响世界据估计1500万-2000数百人。丁型高血压在世界不同沿海地区的广为人知情况截然不同。据路透社，在世界区域内，据估计4.3%-5.7%的慢性流感病毒病原体空投者长期存在HDV染病。在某些沿海地区，包括外哈萨克、当西方、俄罗斯、当中亚、伊朗、土耳其、非洲、当中东和厄瓜多尔等大部分沿海地区，慢性HBV病原体当中HDV的死亡率甚至更好，据路透社，哈萨克和伊朗的HBV病原体当中HDV的死亡率高达60%（生物谷Bioon.com）
原文出处：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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